ВІЛ можна вирізати з клітин: технологію редагування генів випробували на людях

Раніше експериментальна біотехнологія Crispr показала позитивний результат у лікуванні людей з серповидноклітинною анемією.Тепер вчені намагаються перемогти вірус імунодефіциту людини.

Вчені кажуть, що їм вдалося знищити ВІЛ із заражених клітин за допомогою технології редагування генів Crispr. «Генні ножиці» на молекулярному рівні розрізають ДНК, щоб «погані» фрагменти можна було видалити або дезактивувати.

Про це пише TechnologyReview.

Команда дослідників сподівається, що зрештою вдасться повністю позбавити організм від вірусу, хоча потрібно ще багато зробити, щоб переконатися, що це безпечно та ефективно.

Ліки проти ВІЛ, що нині існують, можуть зупинити вірус, але не знищити його, тому що він вбудовує свою ДНК у генетичний код клітин людини.

Команда Університету Амстердама, представляючи короткий опис своїх перших висновків на медичній конференції в березні цього року, підкреслила, що їхня робота поки що залишається лише «доказом концепції» і не стане ліками від ВІЛ найближчим часом.

Доктор Джеймс Діксон, доцент технології стовбурових клітин і генної терапії в Ноттінгемському університеті, додав, що повні результати ще потребують ретельного вивчення.

«Потрібно буде ще багато зробити, щоб продемонструвати, що результати цих клітинних аналізів можуть відбуватися у всьому тілі для майбутньої терапії. Щоб ця технологія лікування реально вплинула на життя ВІЛ-інфікованих, знадобиться набагато більше часу», — сказав він.

Інші вчені також намагаються використовувати Crispr проти ВІЛ. Під час експерименту біотехнологічна компанія Excision BioTherapeutics з Сан-Франциско повідомила, що вона додала інструмент редагування генів з програмою пошуку та знищення вірусу до тіл трьох людей, які живуть із ВІЛ.

Кінцева мета цієї розробки – лікування ВІЛ-інфекції за допомогою одноразового внутрішньовенного введення препарату для редагування генів. Компанія Excision повідомила, що за 48 тижнів три добровольці з ВІЛ не мають серйозних побічних ефектів.

Але доктор Джонатан Стойе, експерт-вірусолог Інституту Френсіса Кріка в Лондоні, сказав, що видалення ВІЛ з усіх клітин організму, які могли б утримувати його в організмі, було «надзвичайно складним», а «можливі довгострокові побічні ефекти залишаються проблемою».

«Ймовірно, що мине багато років, перш ніж будь-яка така терапія на основі Crispr стане рутинною — навіть якщо припустити, що вона може бути доведена як ефективна», – сказав він.

ВІЛ заражає та атакує клітини імунної системи, використовуючи їхні власні механізми для створення своїх копій.

За умови ефективного лікування сучасними препаратами вірус не може розмножуватись, але його ДНК все одно залишається у генетичному коді хворої людини. Тому більшість людей з ВІЛ потребують довічної антиретровірусної терапії. Якщо вони припинять приймати ці препарати, сплячий вірус може прокинутися та знову спричинити проблеми.